121種罕見病相關的醫療器械, 大利好來了!

醫藥網5月24日訊 日前, 國家衛健委, 科技部, 工信部, 藥監局, 中醫藥管理局聯合發布了《第一批罕見病目錄》, 共有121種疾病上榜.

在多方合力之下, 國家版罕見病目錄終於出爐了, 而與目錄內 疾病 相關的 藥品 和 醫療器械 , 依據已有政策, 今後也將直接大大受益.

早在2016年10月, 原國家食藥總局就出台了《醫療器械優先審批程序》, 規定自2017年1月1日起對幾種類型的醫療器械實施優先審批.

進入優先審批程序的產品, 能夠以超出常規的極快, 極短時間就獲批上市. 而能夠享受到優先審批的產品類型之一, 就是: 診斷或治療罕見病, 惡性 腫瘤 且具有明顯臨床優勢的醫療器械.

2017年10月, 中辦, 國辦印發《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》. 這一高規格的重磅檔案進一步提出: 支援罕見病治療藥品醫療器械研發. 國家衛計委或由其委託有關行業協 (學) 會公布罕見病目錄, 建立罕見病患者登記制度. 罕見病治療藥品醫療器械註冊申請人可提出減免臨床試驗的申請. 對境外已批准上市的罕見病治療藥品醫療器械, 可附帶條件批准上市, 企業 應制定風險管控計劃, 按要求開展研究.

所謂罕見病又稱 '孤兒病' , 發病率低, 患者佔比少, 但是在中國13億人口的大基數下, 市場規模也不會小了. 複旦大學出生缺陷研究中心的數據曾稱, 我國罕見病群體人數約為1680萬人.

WHO和歐美, 日本等都對罕見病有官方定義, 也有罕見病相關的法案, 扶持政策等. 而我國此前對罕見病沒有明確定義, 雖有民間版 '中國罕見病參考目錄' , 卻沒有官方版目錄, 對罕見病診治產品也缺乏研究, 缺乏扶持政策, 國外已有的罕見病產品大多也沒有進入國內市場.

不過, 我國正在努力填補在罕見病診治領域的空白, 加快罕見病相關產品的研發和批准上市等政策已經陸續出台, 罕見病產品的市場擴容已經有了良好開端.

此番, 5個部門聯合發布的國家版罕見病目錄, 明確了罕見病的定義, 國家扶持政策再進一步, 也進一步給了業內人以指導.