121种罕见病相关的医疗器械, 大利好来了!

医药网5月24日讯 日前, 国家卫健委, 科技部, 工信部, 药监局, 中医药管理局联合发布了《第一批罕见病目录》, 共有121种疾病上榜.

在多方合力之下, 国家版罕见病目录终于出炉了, 而与目录内 疾病 相关的 药品 和 医疗器械 , 依据已有政策, 今后也将直接大大受益.

早在2016年10月, 原国家食药总局就出台了《医疗器械优先审批程序》, 规定自2017年1月1日起对几种类型的医疗器械实施优先审批.

进入优先审批程序的产品, 能够以超出常规的极快, 极短时间就获批上市. 而能够享受到优先审批的产品类型之一, 就是: 诊断或治疗罕见病, 恶性 肿瘤 且具有明显临床优势的医疗器械.

2017年10月, 中办, 国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》. 这一高规格的重磅文件进一步提出: 支持罕见病治疗药品医疗器械研发. 国家卫计委或由其委托有关行业协 (学) 会公布罕见病目录, 建立罕见病患者登记制度. 罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请. 对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械, 可附带条件批准上市, 企业 应制定风险管控计划, 按要求开展研究.

所谓罕见病又称 '孤儿病' , 发病率低, 患者占比少, 但是在中国13亿人口的大基数下, 市场规模也不会小了. 复旦大学出生缺陷研究中心的数据曾称, 我国罕见病群体人数约为1680万人.

WHO和欧美, 日本等都对罕见病有官方定义, 也有罕见病相关的法案, 扶持政策等. 而我国此前对罕见病没有明确定义, 虽有民间版 '中国罕见病参考目录' , 却没有官方版目录, 对罕见病诊治产品也缺乏研究, 缺乏扶持政策, 国外已有的罕见病产品大多也没有进入国内市场.

不过, 我国正在努力填补在罕见病诊治领域的空白, 加快罕见病相关产品的研发和批准上市等政策已经陆续出台, 罕见病产品的市场扩容已经有了良好开端.

此番, 5个部门联合发布的国家版罕见病目录, 明确了罕见病的定义, 国家扶持政策再进一步, 也进一步给了业内人以指导.