larotrectinib的多方面研究結果已經由聯合首席調查員David Hong教授和紀念斯隆-凱特琳癌症中心的早期藥物開發的負責人David Hyman博士於2月21日發表在NEJM上.
研究者隨訪了包括成人I期研究, 兒童I-II期研究, 以及青少年和成人II期研究三個研究樣本的55例表現出輕微不良反應的患者. 符合條件的患者以前被診斷為局部晚期或轉移性實體瘤, 接受過標準治療, 且具備主要功能器官. 本研究包含17種獨特的癌症診斷, 包括嬰兒纖維肉瘤 (7例) ; 乳腺類比分泌腺癌 (12例) ; 甲狀腺, 結腸, 肺和胃腸道間質瘤 (20例) ; 還有16位其他癌症患者.
所有患者都患有原肌球蛋白受體激酶 (TRK) 融合基因的腫瘤, 這些基因突變導致TRK基因開啟, 從而導致癌症的發展. 這些研究表明, larotrectinib作為一種潛在強大的新型治療方法, 適用於約5000名患有這些癌症形式的患者.
'在這一系列的研究中, larotrectinib在兒童和成人中具有快速, 有效和持久的抗腫瘤活性, 在沒有考慮到患者年齡, 腫瘤組織和融合狀態的情況下, 他們的實體腫瘤是由TRK融合而成的. ' Hong說. '我們的數據不僅證實了TRK融合是治療靶點, 還顯示了larotrectinib作為TRK融郃陽性癌症治療劑的潛力.
'TRK融合蛋白定義了拉托雷替尼高度活躍的兒童和成人晚期實體瘤的獨特分子亞群, ' Hong說. '研究結果表明, 對於TRK融郃陽性的癌症患者, 長期使用larotrectinib是可行的. 但是包括檢測TRK融合能力的篩查策略還須繼續發展, 以便更好地識別可能受益於這種療法的患者.
Hong補充說, 雖然在研究患者中觀察到有臨床意義的持久反應, 但持續隨訪可以進一步證實該藥物的益處.