آج، بوسٹن کی بنیاد پر تال دواسازی "نیچر میڈیسن" میگزین میں شائع اس اعلی درجے کی منشیات امیدوار setmelanotide کے طبی مطالعے سے دو طویل مدتی ڈیٹا کو اعلان کیا ہے. تال ترقی پذیر اور میں نایاب جینیاتی موٹاپا کے لئے مارکیٹنگ کے طریقہ علاج کا مقصد ایک کمپنی ہے بائیوفرمنیکل کمپنی.
تین لیپٹن رسیپٹر (لیپٹن رسیپٹر، LEPR) موٹے مریضوں میں کمی کی رہائی سے 2 کلینیکل ٹرائل کے اعداد و شمار، بیماری امریکہ میں تقریبا 2،000 افراد (زیادہ کھانے) پر اثر انداز. ان مریضوں کو کھانے کے لئے کی خواہش کو کنٹرول نہیں کر سکتے ہیں، اور سنگین وزن کے ساتھ.
Setmelanotide ایک فرسٹ میں کلاس oligopeptides melanocortin-4 رسیپٹر کی ہے (melanocortin-4 رسیپٹر، MC4R) agonists کے، ایف ڈی اے نے حالیہ برسوں میں شناخت پیش رفت تھراپی کے بعد عطا کی، MC4R جین موٹاپا فیلڈ بن جاتا ہے تحقیق توجہ. جانپدک مطالعہ مل گیا ہے، میں باڈی مہینے انڈیکس (بییمآئ) MC4R جین تغیرات ثبوت کی ایک بڑی تعداد کے علاوہ میں، میں آبادی 30 1.0-2.5٪ واقعات سے بڑا ہے، موٹاپا کی وجہ سے کیا سب سے زیادہ عام جینیاتی نقص ہے. کہ انسولین کی مزاحمت کا مظاہرہ کیا اور منشیات کی حوصلہ افزائی موٹاپا کے ساتھ منسلک.
طویل مدتی کھلے لیبل کو ڈیٹا کے طبی ٹیسٹ روزانہ subcutaneous انجکشن ایک بار setmelanotide موٹاپا زیادہ کھانے اور وزن ایک 26 ہفتوں میں 21 فیصد کے وزن میں کمی کے موضوع کے ساتھ LEPR تین کمی کے مریضوں کو کم، اور سکتا ہے ظاہر ہوتا سنگین منفی واقعات اور دیگر مضامین نہ صرف انڈیکس سے 10 پوائنٹس سے باہر وزن میں کمی اور بھوک کے ایک بہت بھی 9.5 2 برداشت Setmelanotide اچھا گرا، کوئی، اگلے 35 ہفتوں، وزن دوبارہ حاصل نہیں ہوا! رپورٹ یہ ایک کلید تلاش ہے کیونکہ MC4R اڈونسٹ کے ابتدائی ضمنی اثرات ہیں، بشمول اعلی بلڈ پریشر اور دل کی شرح.
اس کے علاوہ، محققین MC4R تقریب کے وٹرو تجزیہ میں ایک سلسلہ انجام دیتے ہیں، اور اعداد و شمار سے ظاہر ہوتا ہے:
میکانیزم جس کے ذریعے سیٹلاٹینٹائڈ MC4R کو چالو کرتی ہے وہ قدرتی ligands اور پہلی نسل مصنوعی agonists سے مختلف ہو سکتا ہے؛
سسملانٹوڈ قدرتی طور پر ہونے والے نیوروٹرانسٹروں کے خلاف مداخلت کرکے کام کرتا ہے جو MC4R ایکٹیویشن کو روکتا ہے؛
سسملاانٹائڈ ایک مخصوص MC4R کی تبدیلی کو فعال کرتا ہے جو قدرتی لیگینڈ MSH (melanocyte ہارمون) کی طرف سے چالو نہیں کیا جاتا ہے، جو یہ موٹاپا کی دیگر اقسام کے علاج میں مفید بنا سکتا ہے.
تال فی الحال اس کے اہم مرحلے میں مریضوں کو بھرتی کر لیتا ہے 3 کلینیکل ٹرائلز لیفٹ پی کی کمی موٹاپا میں سیٹسمنٹوڈ کے کردار کا جائزہ لینے کے لئے.
ڈاکٹر کیتھ Gottesdiener تال سی ای او نے کہا: 'ہم نے اس کے ہم مرتبہ کا جائزہ لیا جرنل "فطرت، قدرت میڈیسن"، جو ہمارے طبی ترقیاتی پروگرام کے دونوں، فی الحال کوئی منظور شدہ علاج تھا میں دو کے طویل مدتی طبی تحقیق کے نتائج کا اعلان کرنے کے لئے خوش ہیں نادر موروثی موٹاپا کے پروگراموں کے ساتھ مریضوں کے لئے، ایک اہم سنگ میل ہے. ہم نے مسلسل کوششوں کے ذریعے MC4 راستے کی سیلولر اور آناخت میکانزم کی ہماری سمجھ کو بڑھانے کے لئے حوصلہ افزائی کر رہے ہیں. وٹرو کے اعداد و شمار کا مشورہ ہے کہ، setmelanotide بچا سکتا تھا مخصوص MC4R اتپریورتن، قدرتی ligand ان مریضوں کے لئے اچھی طرح کام کر سکتے ہیں نہیں ہے، لیکن مزید تحقیق کا مستحق ہے کہ علاج setmelanotide اس حقیقت سے فائدہ اٹھا سکتا ہے. '
ہم زیادہ سے زیادہ مفید اعداد و شمار لانے کے لۓ منشیات پر گہرائی سے تحقیق کے منتظر ہیں، مریضوں کے لئے مثبت اثرات لانے کے لئے.
