วันนี้บอสตันตามจังหวะยาประกาศสองข้อมูลระยะยาวจากการศึกษาทางคลินิกของยาเสพติดผู้สมัคร setmelanotide ขั้นสูงของการตีพิมพ์ใน "การแพทย์ธรรมชาติ" นิตยสาร. จังหวะเป็น บริษัท ที่มุ่งเป้าไปที่การพัฒนาและการรักษาตลาดสำหรับโรคอ้วนพันธุกรรมที่หายากใน บริษัท ไบโอยา
2 ข้อมูลการทดลองทางคลินิกจากการเปิดตัวของสามรับ leptin (รับ leptin, LEPR) ขาดในผู้ป่วยที่เป็นโรคอ้วน, โรคผลกระทบต่อประมาณ 2,000 คนในประเทศสหรัฐอเมริกา. ผู้ป่วยเหล่านี้ไม่สามารถควบคุมความปรารถนาที่จะกิน (กินมากเกินไป) และ มาพร้อมกับน้ำหนักที่เพิ่มขึ้นอย่างรุนแรง
Setmelanotide เป็นครั้งแรกในชั้นเรียนของ Oligopeptides melanocortin-4 รับ (melanocortin-4 ตัวรับ MC4R) agonists, องค์การอาหารและยาได้รับหลังจากการรักษาด้วยการพัฒนาที่ระบุไว้ในปีที่ผ่านมากลายเป็นยีน MC4R สนามโรคอ้วน มุ่งเน้นการวิจัย. การศึกษาทางระบาดวิทยาได้พบ MC4R การเปลี่ยนแปลงของยีนในดัชนีมวลกาย (BMI) คือมากกว่าอุบัติการณ์ในประชากร 30 1.0-2.5% ที่เป็นข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่พบมากที่สุดที่เกิดจากโรคอ้วน. ในนอกจากนี้จำนวนของหลักฐาน แสดงให้เห็นว่าความต้านทานต่ออินซูลินและเกี่ยวข้องกับโรคอ้วนยากระตุ้น
ข้อมูลระยะยาวจากการทดลองทางคลินิกแบบ open-label นี้แสดงให้เห็นว่าการฉีดสาร setmelanotide ในแต่ละวันลดการรับประทานอาหารและน้ำหนักตัวที่มากเกินไปในผู้ป่วย 3 รายที่เป็นโรคอ้วนรายที่ไม่ได้รับ LEPR ส่วนหนึ่งหายไป 21% ใน 26 สัปดาห์และเป็น ไม่มีการตอบสนองต่อน้ำหนักใน 35 สัปดาห์ข้างหน้าเรื่องอื่น ๆ ไม่เพียง แต่สูญเสียน้ำหนักมาก แต่ดัชนีความอยากอาหารลดลงจาก 9.5 ถึง 2 จุด Setmelanotide ได้รับการยอมรับอย่างดีโดยไม่มีเหตุการณ์ร้ายแรง รายงานนี้เป็นข้อค้นพบที่สำคัญเนื่องจาก agonists ต้น MC4R มีผลข้างเคียงที่สำคัญรวมทั้งความดันโลหิตสูงและอัตราการเต้นหัวใจ
นอกจากนี้นักวิจัยยังทำการวิเคราะห์ข้อมูลของฟังก์ชัน MC4R ในหลอดทดลองด้วยข้อมูลต่างๆดังนี้
กลไกที่ทำให้ setmelanotide กระตุ้น MC4R อาจแตกต่างจากแกนด์ตามธรรมชาติและตัวเร่งปฏิกิริยาสังเคราะห์สังเคราะห์รุ่นแรก ๆ
Setmelanotide อาจกระทำโดย antagonizing neurotransmitters ที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติที่ยับยั้งการเปิดใช้งาน MC4R;
Setmelanotide กระตุ้นการกลายพันธุ์ MC4R เฉพาะที่ไม่ได้ใช้งานโดยธรรมชาติของ MSH (melanocyte hormone) ซึ่งอาจเป็นประโยชน์ในการรักษาโรคอ้วนประเภทอื่น ๆ
จังหวะกำลังสรรหาผู้ป่วยในขั้นตอนสำคัญ 3 การทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินบทบาทของ setmelanotide ในโรคอ้วนที่มี LEPR
ดร. คี ธ Gottesdiener จังหวะซีอีโอกล่าวว่า 'เรามีความยินดีที่จะประกาศผลการศึกษาทางคลินิกในระยะยาวของทั้งสองในครั้งนี้ peer-reviewed วารสาร 'การแพทย์ธรรมชาติ' ซึ่งทั้งสองโครงการพัฒนาทางคลินิกของเราในขณะนี้ก็ไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคอ้วนที่หายากโปรแกรมทางพันธุกรรมเป็นก้าวสำคัญ. นอกจากนี้เรายังได้รับการสนับสนุนเพื่อเสริมสร้างความเข้าใจในกลไกของเซลล์และโมเลกุลของสูตร MC4 ของเราผ่านความพยายามอย่างต่อเนื่อง. ในหลอดทดลองข้อมูลแนะนำว่า setmelanotide สามารถบันทึก การกลายพันธุ์ MC4R เฉพาะแกนด์ธรรมชาติไม่อาจทำงานได้ดีสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้ แต่อาจได้รับประโยชน์จากการรักษาความเป็นจริง setmelanotide ที่สมควรได้รับการศึกษาต่อไป.
เราหวังว่าจะมีการวิจัยในเชิงลึกเกี่ยวกับยาเสพติดเพื่อนำข้อมูลที่มีประโยชน์มากขึ้นเพื่อนำมาซึ่งผลในเชิงบวกแก่ผู้ป่วยที่เป็นโรคอ้วน
