Hoy en día, el ritmo farmacéuticos con sede en Boston anunció dos datos a largo plazo de los estudios clínicos de su avanzada setmelanotide fármaco candidato publicados en la revista "Nature Medicine". El ritmo es una empresa dedicada al desarrollo y comercialización de terapias para la obesidad genética rara en Compañía biofarmacéutica.
Los datos de ensayos clínicos de fase 2 publicados esta vez provienen de tres pacientes obesos con deficiencia de receptores de leptina (LEPR), que afectan aproximadamente a 2,000 personas en los EE. UU. Estos pacientes no tienen control sobre el deseo de comer (glotonería) y Con un aumento de peso serio.
Setmelanotide es la primera en su clase de oligopéptidos receptor de melanocortina 4 (receptor de melanocortina 4, MC4R), antagonistas de la FDA concedió después de la terapia avance identificado en los últimos años, el gen MC4R se convierte en la obesidad Campo el enfoque de la investigación. estudios epidemiológicos han encontrado, la variación gen MC4R en el índice de masa corporal (IMC) es mayor que la incidencia en la población 30 1,0-2,5%, es el defecto genético más común causada por la obesidad. Además, un número de pruebas mostraron que la resistencia a la insulina y asociada a la obesidad inducida por fármacos.
Los ensayos clínicos de los datos de etiqueta abierta a largo plazo demostraron que la inyección subcutánea diaria una vez setmelanotide puede reducir LEPR pacientes de tres deficientes con la obesidad comer en exceso y peso. Un objeto de la pérdida de peso de 21% en 26 semanas, y acontecimientos adversos graves y otros temas no sólo una gran cantidad de pérdida de peso y el apetito de los 10 puntos del índice también cayeron 9.5 2 Setmelanotide buena tolerado, no, las siguientes 35 semanas, la recuperación del peso que no sucedió! informe. este es un hallazgo importante ya que los agonistas de MC4R primeros tienen efectos secundarios significativos, incluyendo la presión sanguínea y el ritmo cardíaco elevado.
Además, los investigadores realizaron una serie de análisis in vitro de la función de MC4R, y los datos mostraron:
El mecanismo por el cual setmelanotide activa MC4R puede diferir de ligandos naturales y agonistas sintéticos de primera generación;
La setmelanotida puede actuar antagonizando los neurotransmisores naturales que inhiben la activación de MC4R;
La setmelanotida activa una mutación MC4R específica que no es activada por el ligando natural MSH (hormona melanocítica), lo que la puede hacer útil en el tratamiento de otros tipos de obesidad.
Rhythm está actualmente reclutando pacientes en sus ensayos clínicos clave de fase 3 para evaluar el papel de la setmelanotide en la obesidad deficiente de LEPR.
El Dr. Keith Gottesdiener Ritmo CEO, dijo: 'Estamos encantados de anunciar los resultados del estudio clínico a largo plazo de las dos de esta revista especializada 'Nature Medicine', que tanto de nuestro programa de desarrollo clínico, actualmente no hay tratamiento aprobado para para pacientes con obesidad hereditaria a los programas, es un hito importante. también nos alienta, para mejorar nuestra comprensión de los mecanismos celulares y moleculares de las vías de MC4 a través de esfuerzos continuos. datos in vitro sugieren que, setmelanotide podrían ahorrar Las mutaciones específicas de MC4R, ligandos naturales pueden no funcionar para tales pacientes, pero pueden beneficiarse del tratamiento con setmelanotide, un hecho digno de estudio adicional.
Esperamos con interés el estudio en profundidad de la droga puede conducir a los datos más útiles, tienen un efecto positivo para el tratamiento de pacientes que sufren de problemas de obesidad.
