امروزه، مستقر در بوستون، ریتم داروها اعلام کرد دو داده های بلند مدت از مطالعات بالینی پیشرفته setmelanotide داروی خود را در "Nature Medicine به" مجله منتشر شده است. ریتم یک شرکت با هدف توسعه و درمان بازاریابی برای چاقی ژنتیکی نادر در است شرکت زیستی دارویی.
2 داده های کارآزمایی بالینی از آزادی سه گیرنده لپتین (گیرنده لپتین، LEPR) کمبود در افراد چاق، این بیماری حدود 2،000 نفر در ایالات متحده تاثیر می گذارد. این بیماران می تواند میل به غذا خوردن کنترل (پرخوری)، و همراه با افزایش وزن جدی است.
Setmelanotide اول در کلاس خود از الیگپپتیدس ملانوکاروتین 4 گیرنده است (ملانوکاروتین 4 گیرنده، MC4R) آگونیست، FDA پس از درمان دستیابی به موفقیت های شناسایی شده در سال های اخیر داده، ژن چاقی MC4R درست می شود تمرکز تحقیقات است. مطالعات اپیدمیولوژیک در بر داشت، تنوع ژن MC4R در شاخص توده بدن (BMI) بالاتر از میزان شیوع در جمعیت 30 1.0-2.5٪ است، شایع ترین نقص ژنتیکی ناشی از چاقی است. علاوه بر این، تعدادی از شواهد نشان داد که مقاومت به انسولین و مرتبط با چاقی ناشی از مواد مخدر.
داده های بلند مدت از این آزمایش بالینی باز نشان داد که تزریق زیر جلدی روزانه سلول اندوتید باعث کاهش رژیم غذایی و وزن بدن در سه بیمار مبتلا به چاقی با کمبود LEPR شد و یک مورد در 26 هفته 21٪ در 35 هفته بعد وزن بازنشستگی وجود نداشت؛ موضوع دیگری نه تنها وزن زیادی نداشت، بلکه شاخص اشتهای 10 امتیاز از 9.5 تا 2 کاهش یافت. استیمل اندوتید به خوبی بدون عوارض جانبی جدی تحمل شد. گزارش. این یک یافته کلیدی است زیرا agonists MC4R اولیه دارای عوارض جانبی قابل توجهی از قبیل افزایش فشار خون و ضربان قلب است.
علاوه بر این، محققان مجموعه ای از آزمایشات in vitro از عملکرد MC4R را انجام دادند و داده ها نشان دادند:
مکانیسم که روی آن متصل شده استیملانوتیید MC4R را فعال می کند ممکن است با لیگاندهای طبیعی و آگونیست های نسل اول نسل متفاوت باشد؛
Setmelanotide ممکن است با متوقف کردن نوروترانسمیترهای طبیعی که باعث مهار فعال شدن MC4R می شود؛
Setmelanotide یک جهش خاص MC4R را فعال می کند که توسط لیگاند طبیعی MSH (هورمون ملانوسیت) فعال نمی شود، که ممکن است در درمان انواع دیگر چاقی مفید باشد.
ریتم در حال حاضر در بیماران کلینیکی 3 مرحله کلیدی خود برای ارزیابی نقش استیملانوتید در چاقی کمبود LEPR در حال استخدام بیماران است.
دکتر کیت Gottesdiener ریتم مدیر عامل شرکت، گفت: "ما خوشحالیم که اعلام نتایج حاصل از مطالعه طولانی مدت بالینی دو در این مجله کارشناسی" Nature Medicine به "، که هر دو برنامه توسعه بالینی ما، در حال حاضر هیچ درمان تایید شده برای بود برای بیماران مبتلا به برنامه های چاقی ارثی نادر است، یک نقطه عطف مهم است. ما نیز تشویق، به منظور افزایش درک ما از مکانیسم های سلولی و مولکولی از مسیر MC4 از طریق تلاش های مداوم است. در شرایط آزمایشگاهی نشان می دهد که داده ها، می تواند صرفه جویی setmelanotide جهش MC4R خاص، لیگاند طبیعی ممکن است به خوبی برای این بیماران کار نمی کند، اما ممکن است از درمان واقع setmelanotide که سزاوار مطالعه بیشتر بهره مند شوند.
ما منتظر تحقیقات جامع در مورد داروی به ارمغان می آورد اطلاعات مفید تر برای اثرات مثبت را برای بیماران مبتلا به چاقی.
