Hoje, a Rhythm Pharmaceuticals sediada em Boston anunciou dois dados a longo prazo dos estudos clínicos de sua avançada setmelanotide droga candidato publicados na revista "Nature Medicine". O ritmo é uma empresa dedicada ao desenvolvimento e comercialização de terapias para rara obesidade genética em Empresa biofarmacêutica.
2 dados de ensaios clínicos da liberação de três receptor da leptina (receptor da leptina, LEPR) deficiente em pacientes obesos, a doença afeta cerca de 2.000 pessoas nos Estados Unidos. Estes pacientes não podem controlar o desejo de comer (comer demais), e Com um ganho de peso sério.
Setmelanotide é um primeiro-em-classe de oligopeptidos receptor de melanocortina-4 (receptor de melanocortina-4, agonistas de MC4R), FDA concedeu após terapia avanço identificados nos últimos anos, o gene MC4R se torna campo obesidade o foco de investigação. estudos epidemiológicos têm encontrado, variação do gene MC4R no índice de massa corporal (IMC) é maior do que a incidência na população de 30 1,0-2,5%, o defeito genético é mais comum causada por obesidade. além disso, uma série de provas mostraram que a resistência à insulina associada à obesidade e induzida por drogas.
Dados de longo prazo deste ensaio clínico aberto mostraram que a injeção subcutânea diária de setmelanotida reduziu a dieta excessiva e o peso corporal em três pacientes com obesidade com deficiência de LEPR. Um indivíduo perdeu 21% em 26 semanas e Não houve recuperação de peso nas próximas 35 semanas, outro sujeito não só perdeu muito peso, mas o índice de apetite de 10 pontos foi reduzido de 9,5 para 2! Setmelanotide foi bem tolerado, sem eventos adversos graves. Este é um achado importante, pois os agonistas iniciais do MC4R têm efeitos colaterais significativos, incluindo pressão arterial e frequência cardíaca elevadas.
Além disso, os pesquisadores realizaram uma série de análises in vitro da função MC4R, e os dados mostraram:
O mecanismo pelo qual o setmelanotide ativa o MC4R pode diferir dos ligantes naturais e dos agonistas sintéticos de primeira geração;
A setmelanotida pode atuar antagonizando os neurotransmissores de ocorrência natural que inibem a ativação do MC4R;
A setmelanotida ativa uma mutação MC4R específica que não é ativada pelo ligante natural MSH (hormônio melanócito), o que pode torná-la útil no tratamento de outros tipos de obesidade.
A Rhythm está atualmente recrutando pacientes em seus principais ensaios clínicos de fase 3 para avaliar o papel da setmelanotida na obesidade com deficiência de LEPR.
Dr. Keith Gottesdiener Rhythm CEO, disse: 'Temos o prazer de anunciar os resultados do estudo clínico de longo prazo de dois neste peer-revista revista 'Nature Medicine', que tanto do nosso programa de desenvolvimento clínico, era atualmente nenhum tratamento aprovado para para pacientes com raros programas de obesidade hereditária, é um marco importante. nós também são incentivados, para melhorar a nossa compreensão dos mecanismos celulares e moleculares das vias MC4 através de esforços contínuos. in vitro dados sugerem que, setmelanotide poderia salvar mutação MC4R específico, ligando natural pode não funcionar bem para estes pacientes, mas podem se beneficiar do tratamento fato setmelanotide que merece um estudo mais aprofundado.
Estamos ansiosos para uma pesquisa aprofundada sobre a droga para trazer dados mais úteis, para trazer efeitos positivos para pacientes que sofrem de obesidade.
