오늘날, 보스턴 리듬 제약은 "자연 의학"잡지에 발표 고급 약물 후보 setmelanotide의 임상 연구에서이 장기간 데이터를 발표했다. 리듬 개발 및 희귀 유전 비만 마케팅 치료 목적으로하는 회사입니다 바이오 제약 회사.
비만 환자에서 결핍 세 렙틴 수용체 (렙틴 수용체, LEPR)의 릴리스 2 임상 시험 데이터는 질병 (과식)이 환자가 먹는 욕망을 제어 할 수 없습니다. 미국에서 약 2,000 명의 영향을 미치며, 심각한 체중 증가와 함께.
Setmelanotide은 제 수준의 올리고 펩타이드 멜라노-4 수용체이다 (멜라노-4 수용체, MC4R) 작용제는, FDA는 최근 몇 년 동안 확인 된 획기적인 치료 후 부여, MC4R 유전자는 비만 필드된다 연구 포커스. 역학 연구가 발견, 체질량 지수 (BMI)에 MC4R 유전자 변이 인구 30 1.0~2.5 %의 빈도보다 큰 비만으로 인한 가장 흔한 유전 적 결함이있다. 또, 증거 다수 인슐린 저항성과 약물 유발 성 비만과 관련이 있음이 나타납니다.
장기 오픈 라벨 데이터의 임상 시험은 매일 피하 주사가 setmelanotide 비만은 과식 26 주 만에 21 %의 체중 감소의 무게. 하나 개의 주제와 LEPR 세 결핍 환자를 줄일 수 있습니다 일단 것으로 나타났다 중대한 이상 반응 및 다른 과목뿐만 아니라 인덱스에서 10 점 중 체중 감소와 식욕을 많이도 9.5이 허용 Setmelanotide 좋은 하락하지, 더, 다음 35주, 체중 일어나지 않았다 회복! 보고서 : 초기 MC4R 작용제는 혈압 상승과 심장 박동수를 포함한 심각한 부작용이 있기 때문에 이는 중요한 발견입니다.
또한 연구자들은 일련의 MC4R 기능에 대한 in vitro 분석을 수행했으며,
setmelanotide가 MC4R을 활성화시키는 메커니즘은 천연 리간드 및 1 세대 합성 효소와 다를 수 있습니다.
Setmelanotide는 MC4R 활성화를 억제하는 자연 발생 신경 전달 물질에 길항 작용을 나타낼 수 있습니다.
Setmelanotide는 천연 리간드 MSH (멜라닌 세포 호르몬)에 의해 활성화되지 않는 특정 MC4R 돌연변이를 활성화시켜 다른 유형의 비만 치료에 유용하게 사용할 수 있습니다.
Rhythm은 현재 LEPR 결핍 비만에서 setmelanotide의 역할을 평가하기 위해 주요 3 단계 임상 시험에서 환자를 모집하고 있습니다.
Rhythm의 CEO 인 Keith Gottesdiener는 다음과 같이 말했다 : "우리는 임상 개발 프로젝트 또는 현재 승인 된 치료를위한 것이 든 상관없이 Nature Review Medicine 2 학년 임상 2 학기의 장기 결과를 발표하게되어 기쁘게 생각합니다. 이 프로그램의 희귀 한 유전 적 비만은 중요한 이정표이다. 우리는 MC4 경로의 세포 및 분자 메커니즘에 대한 이해를 향상시키기위한 노력을 계속할 것을 권장한다. 시험 관내 자료에 따르면, setmelanotide가 특정 MC4R 돌연변이, 천연 리간드는 그러한 환자에게는 효과가 없지만, 향후 연구에 적합한 사실 인 세메 멜라노 티드 치료의 이점을 누릴 수 있습니다.
비만 환자에게보다 유용한 자료를 제공하고 긍정적 인 효과를 가져올 수있는 약물에 대한 심층 연구가 기대됩니다.