今日では、ボストンベースのリズム医薬品は、「ネイチャーメディシン」誌に掲載されたその先進的な薬剤候補setmelanotideの臨床研究から2長期データを発表しました。リズムでは珍しい遺伝的肥満のための治療法の開発およびマーケティングを目的とした会社ですバイオ製薬会社。
肥満患者における欠損3つのレプチン受容体（レプチン受容体、LEPR）のリリースから2つの臨床試験データ、疾患は、米国では約2,000人に影響を与えます。これらの患者は、（過食）を食べたいという欲求を制御することはできませんし、深刻な体重増加を伴います。
Setmelanotideはファーストインクラスオリゴペプチドメラノコルチン-4受容体のである（メラノコルチン4受容体、MC4R）アゴニストは、FDAは、近年で識別画期的な治療後に付与された、MC4R遺伝子は、肥満のフィールドとなり研究の焦点。疫学研究者らは、ボディ・マス・インデックス（BMI）におけるMC4R遺伝子変異は、人口の発生率30 1.0から2.5パーセント以上である肥満によって引き起こされる最も一般的な遺伝的欠陥である。加えて、証拠の数そのインスリン抵抗性を示し、薬剤誘発性肥満に関連しました。
21％の重量損失のsetmelanotideが肥満過食および体重とLEPR三欠損患者を減らすことができたら、長期オープンラベルデータの臨床試験は、その毎日の皮下注射を示した。一方、被験者26週で、及び重篤な有害事象及び他の科目だけではなく、インデックスから10ポイントのうち減量と食欲の多くはまた、9.5 2許容Setmelanotide良いを落としていない、ない。次の35週、体重実現しなかった取り戻します！報告書これは、初期のMC4Rアゴニストが、血圧上昇および心拍数を含む重大な副作用を有するため、重要な発見である。
さらに、研究者らは、MC4R機能の一連のインビトロ分析を行い、データは以下を示した：
セットメラノチドがMC4Rを活性化するメカニズムは、天然のリガンドおよび第1世代の合成アゴニストとは異なる可能性がある。
Setmelanotideは、MC4R活性化を阻害する天然に存在する神経伝達物質に拮抗することによって作用し得る;
setmelanotideは、MC4R特定の変異を活性化させることができる天然リガンドMSH（メラノサイト刺激ホルモン）を活性化、それに肥満の他のタイプの治療に役割を与えることができます。
リズムは現在、肥満に欠損LEPRでsetmelanotideの役割を評価するために、その3回の主要な臨床試験で患者を登録されています。
博士キースGottesdienerリズム最高経営責任者（CEO）は、言った：「私達は私達の臨床開発プログラムの両方、現在のための承認された治療法はなかった。この査読誌 『ネイチャーメディシン』、二つの長期臨床研究の結果をお知らせいたします珍しい遺伝性肥満のプログラムを持つ患者のために、重要なマイルストーンである。我々はまた、継続的な努力を通じてMC4経路の細胞および分子メカニズムの理解を高めるために、奨励されている。インビトロのデータはsetmelanotideを救うことができる、ことを示唆しています特定のMC4R変異は、天然のリガンドは、これらの患者ではうまく機能しないことがありますが、さらなる研究に値する治療setmelanotideの事実から利益を得ることができます。 "
我々は、より有用なデータをもたらすための薬物に関する徹底的な研究を期待し、肥満に苦しんでいる患者に肯定的な効果をもたらすことを楽しみにしている。
