Oggi, il ritmo Pharmaceuticals con sede a Boston ha annunciato due dati a lungo termine da studi clinici della sua avanzata setmelanotide altro candidato pubblicato sulla rivista "Nature Medicine". Il ritmo è una società dedicata allo sviluppo e le terapie di marketing per rara obesità genetica bio-farmaceutica società.
2 dati degli studi clinici dal rilascio di tre recettore della leptina (recettore della leptina, LEPR) carente in pazienti obesi, la malattia colpisce circa 2.000 persone negli Stati Uniti. Questi pazienti non in grado di controllare il desiderio di mangiare (eccesso di cibo), e accompagnato da un aumento di peso grave.
Setmelanotide è un agonista del recettore melanocortin-4 (MC4R) oligopeptidico di prima classe, precedentemente approvato dalla FDA per la sua terapia innovativa, negli ultimi anni il gene MC4R è diventato un campo dell'obesità. Hotspot di ricerca: studi epidemiologici hanno rilevato che la mutazione del gene MC4R è dell'1,0-2,5% nelle persone con un indice di massa corporea (BMI) superiore a 30, che è il difetto genetico più comune che causa obesità.Inoltre, sono disponibili anche molteplici evidenze. È indicato che è associato con l'insulino-resistenza e l'obesità indotta da farmaci.
Dati a lungo termine di questo studio clinico in aperto hanno dimostrato che l'iniezione sottocutanea giornaliera di setmelanotide ha ridotto la dieta eccessiva e il peso corporeo in tre pazienti con obesità carente di LEPR. Un soggetto ha perso il 21% in 26 settimane ed è stato Nelle 35 settimane successive non si è verificato alcun rimbalzo del peso, un altro soggetto non solo ha perso molto peso, ma l'indice di appetito di 10 punti è stato ridotto da 9,5 a 2! Setmelanotide è stato ben tollerato senza eventi avversi gravi. Rapporto Questo è un risultato chiave perché i primi agonisti dell'MC4R hanno significativi effetti collaterali, tra cui l'aumento della pressione sanguigna e della frequenza cardiaca.
Inoltre, i ricercatori hanno eseguito una serie di analisi in vitro della funzione MC4R e i dati hanno mostrato:
Il meccanismo con cui setmelanotide attiva MC4R può differire da ligandi naturali e agonisti sintetici di prima generazione;
Setmelanotide può agire antagonizzando i neurotrasmettitori naturali che inibiscono l'attivazione di MC4R;
Setmelanotide attiva una specifica mutazione MC4R che non è attivata dal ligando naturale MSH (ormone melanocitario), che può renderlo utile nel trattamento di altri tipi di obesità.
Rhythm sta attualmente reclutando pazienti nei suoi principali studi clinici di fase 3 per valutare il ruolo di setmelanotide nell'obesità carente di LEPR.
Il Dott. Keith Gottesdiener, CEO di Rhythm, ha dichiarato: "Siamo lieti di annunciare i risultati a lungo termine degli studi clinici di Fase 2 nella rivista Nature Health, sia per i nostri progetti di sviluppo clinico che per i trattamenti attualmente non approvati. La rara obesità ereditaria del programma è un traguardo importante e siamo anche incoraggiati a continuare i nostri sforzi per migliorare la nostra comprensione dei meccanismi cellulari e molecolari del percorso MC4. I dati in vitro suggeriscono che setmelanotide può salvare Mutazioni specifiche di MC4R, i ligandi naturali potrebbero non funzionare per questi pazienti, ma possono beneficiare del trattamento con setmelanotide, un fatto meritevole di ulteriori studi.
Attendiamo con ansia una ricerca approfondita sul farmaco per portare dati più utili, per portare effetti positivi ai pazienti che soffrono di obesità.
