आज, बोस्टन स्थित ताल फार्मास्यूटिकल्स अपने उन्नत दवा उम्मीदवार setmelanotide के नैदानिक अध्ययन "नेचर मेडिसिन" पत्रिका में प्रकाशित से दो लंबी अवधि के डेटा की घोषणा की। ताल के विकास और में दुर्लभ आनुवंशिक मोटापा के लिए विपणन के उपचारों के उद्देश्य से एक कंपनी है जैव दवा कंपनी।
तीन लेप्टिन रिसेप्टर (लेप्टिन रिसेप्टर, LEPR) मोटापे से ग्रस्त रोगियों में कमी की रिहाई से 2 चिकित्सीय परीक्षण डेटा, रोग (ज्यादा खा) संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 2,000 लोगों को प्रभावित करता है। इन रोगियों की इच्छा को नियंत्रित नहीं कर खाने के लिए, और गंभीर वजन बढ़ाने के साथ होगा।
Setmelanotide एक फर्स्ट-इन-वर्ग के ओलिगोपेप्टाइड melanocortin -4 रिसेप्टर है (melanocortin -4 रिसेप्टर, MC4R) एगोनिस्ट, एफडीए हाल के वर्षों में पहचान सफलता उपचार के बाद दी गई, MC4R जीन मोटापा फील्ड हो जाता है अनुसंधान ध्यान केंद्रित। महामारी विज्ञान के अध्ययन ने पाया है, बॉडी मास इंडेक्स (बीएमआई) में MC4R जीन भिन्नता आबादी 30 1.0-2.5% में घटना से अधिक है, सबसे आम आनुवंशिक मोटापा की वजह से दोष है। इसके अलावा, सबूत के एक नंबर कि इंसुलिन प्रतिरोध दिखाया और दवा प्रेरित मोटापे से जुड़े।
लंबे समय तक खुले लेबल डेटा के नैदानिक परीक्षण से पता चला कि दैनिक चमड़े के नीचे इंजेक्शन एक बार setmelanotide मोटापा खा और 26 सप्ताह में 21% की वजन घटाने का वजन। एक विषय के साथ LEPR तीन की कमी मरीजों को कम कर सकते हैं, और गंभीर प्रतिकूल घटनाओं और अन्य विषयों न केवल सूचकांक से 10 अंक से बाहर वजन घटाने और भूख का एक बहुत भी 9.5 2 सहन Setmelanotide अच्छा गिरा दिया, नहीं, अगले 35 सप्ताह, वजन हासिल नहीं हुआ! के बाद से जल्दी MC4R एगोनिस्ट रक्तचाप और हृदय की दर को ऊंचा सहित गंभीर दुष्प्रभाव है रिपोर्ट। यह एक महत्वपूर्ण खोज है।
इसके अलावा, शोधकर्ताओं ने यह भी डेटा की इन विट्रो विश्लेषण में MC4R समारोह की एक श्रृंखला आयोजित पता चला है कि:
setmelanotide तंत्र MC4R एगोनिस्ट पहले कृत्रिम और प्राकृतिक ligand से अलग सक्रिय कर सकते हैं;
Setmelanotide प्राकृतिक रूप से होने वाले न्यूरोट्रांसमीटरों का विरोध करके कार्य कर सकता है जो एमसी 4 आर सक्रियण को रोकता है;
Setmelanotide एक विशिष्ट MC4R उत्परिवर्तन को सक्रिय करता है जो प्राकृतिक लिगैंड एमएसएच (मेलेनोसाइट हार्मोन) द्वारा सक्रिय नहीं होता है, जो इसे अन्य प्रकार की मोटापा के उपचार में उपयोगी बना सकता है।
लय वर्तमान में एलईपीआर-कमी मोटापे में सेटमेलनोटाइड की भूमिका का आकलन करने के लिए अपने प्रमुख चरण 3 नैदानिक परीक्षणों में मरीजों की भर्ती कर रहा है।
डॉ कीथ Gottesdiener ताल सीईओ ने कहा, 'हम इस सहकर्मी की समीक्षा पत्रिका "नेचर मेडिसिन" है, जो हमारे नैदानिक विकास कार्यक्रम के दोनों, वर्तमान के लिए कोई मंजूरी दे दी उपचार था में दो की लंबी अवधि के नैदानिक अध्ययन के परिणामों की घोषणा करते हुए खुशी हो रही है दुर्लभ वंशानुगत मोटापा कार्यक्रमों के साथ रोगियों के लिए, एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। हम भी प्रोत्साहित किया जाता है, सतत प्रयासों के माध्यम से MC4 रास्ते के सेलुलर और आणविक तंत्र के बारे में हमारी समझ को बढ़ाने के लिए। इन विट्रो आंकड़े बताते हैं कि, setmelanotide बचत हो सकती है विशिष्ट MC4R उत्परिवर्तन, प्राकृतिक ligand इन रोगियों के लिए अच्छी तरह से काम कर सकते हैं नहीं है, लेकिन उपचार setmelanotide तथ्य यह है कि आगे के अध्ययन के हकदार से लाभ हो सकता। '
मोटापा से पीड़ित मरीजों को सकारात्मक प्रभाव लाने के लिए, हम अधिक उपयोगी डेटा लाने के लिए दवा पर गहन शोध की उम्मीद करते हैं।
