就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样, Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法. 媒体报道称, Rubius Therapeutics公司执行总裁托尔文·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)认为, 他们的疗法基本上是 '超级血液' , 因为该治疗是使用红细胞, 而不是化学药品或者合成材料.
Rubius Therapeutics公司计划使用医用蛋白质配备红细胞, 并依据特定情况进行调整. 之后这些特殊红细胞注入患者体内, 开始治疗患者的疾病. 最终, 这种超级血液占患者体内血液总量不足1%.
最初, 该公司希望开发超级血液疗法, 从而替代那些患有罕见疾病患者体内的缺失酶, 以及治疗癌症和自身免疫疾病, 例如: 狼疮和1型糖尿病. 但是与T细胞疗法不同的是, 红细胞疗法具有普遍适用性. Rubius Therapeutics公司网站介绍称, 我们仅需要一种通用捐献者(具有O型血液的捐献者), 他们能够产生足够的治疗剂量, 用于治疗数百至数千位不同患者.
该公司正在逐渐实现自己的目标, 近期刚完成筹资1亿美元. 2017年6月, 公司从投资方获得1.2亿美元的资金.
尼森在一份研究报告中指出, 资金的增加进一步巩固了公司基础, 使我们能够加快第一批红细胞疗法(RCT)产品的开发, 这些产品的目标是治疗酶缺陷, 癌症和自身免疫疾病. 我们召集了一支由投资者, 领导和顾问构成的实力团队, 他们对患者提供新奇细胞疗法具有长远规划设计.
很可能需要一段时间Rubius Therapeutics公司的疗法才能得到广泛应用, 毕竟当前仅是一个概念. 首先, 这些疗法必须被开发, 然后通过一系列临床试验确定其有效性. 如果一切都进展顺利, 超级血液将最终获得美国食品和药物管理局(FDA)的审批, 就像2017年的T细胞疗法一样.