Os achados multidimensionais de larotrectinib foram publicados no NEJM em 21 de fevereiro pelo professor David Hong, co-investigador principal, e David Hyman, MD, diretor de desenvolvimento inicial de drogas no Memorial Sloan-Kettering Cancer Center.
Os investigadores seguiram 55 pacientes com reações adversas leves, incluindo três estudos de estudos de fase I em adultos, estudos de fase I-II infantil e estudos de fase II de adolescentes e adultos. Os pacientes elegíveis foram previamente diagnosticados com avanços locais ou Tumor sólido metastático, recebeu tratamento padrão e possui órgãos funcionais importantes. Este estudo incluiu 17 diagnósticos exclusivos de câncer, incluindo fibrossarcoma infantil (7 casos), adenocarcinoma secretor de mimetismo de mama (12 casos), tireóide, cólon, pulmão E tumores estromáticos gastrointestinais (20 casos), há outros 16 pacientes com câncer.
Todos os pacientes têm tumores do gene de fusão da receptorina de tropomiosina (TRK). Essas mutações provocam a ativação do gene TRK, levando ao desenvolvimento de câncer. Esses estudos mostram que o larotrectinib é um novo método de tratamento potencialmente poderoso. Cerca de 5.000 pacientes com essas formas de câncer.
Nesta série de estudos, a larotrectinib tem atividade antitumoral rápida, potente e duradoura em crianças e adultos, e seus tumores sólidos são fundidos pela TRK sem levar em consideração a idade do paciente, tecido tumoral e estado confluente "Hong disse." Nossos dados não só confirmam que a fusão TRK é um alvo terapêutico, mas também demonstram o potencial de larotrectinib como terapia terapêutica contra o câncer de fusão TRK.
As proteínas de fusão TRK definem um subconjunto único de moléculas que são altamente ativas em tacrolímus e em tumores sólidos avançados de crianças e adultos ", disse Hong." Os resultados mostram que o uso prolongado de larotrectinib é viável para pacientes com câncer de fusão positiva de TRK. No entanto, as estratégias de triagem que incluem a capacidade de detectar a fusão TRK também devem continuar a evoluir para identificar melhor os pacientes que podem se beneficiar desta terapia.
Hong acrescentou que enquanto uma resposta de longo prazo clinicamente significativa foi observada nos pacientes do estudo, o seguimento confirmou ainda mais o benefício do medicamento.