NEJMに掲載された2月21日に初期段階の医薬品開発デビッド・ハイマンに責任があるケタリングがんセンター - 多くの研究が共同主任研究者と香港メモリアル・スローン教授によってダビデlarotrectinibされています。
研究者は、55例の症状は、私は軽度の副作用を伴う患者における第II相試験の3つの研究サンプル。適格患者は、以前に局所進行またはと診断された小児および青年と大人のI-IIの研究、勉強大人のフェーズを含みフォローアップ転移性の固形腫瘍は、標準的な治療を受け、臓器研究の主な機能は、17のユニークな癌診断の種類、線維肉腫を含む乳児を含んでいた(N = 7);.シミュレーション乳腺分泌腺癌(N = 12);甲状腺、結腸、肺また、胃腸間質腫瘍(20例)、他に16例のがん患者がいます。
すべての患者は、トロポミオシン受容体キナーゼは、(TRK)融合癌遺伝子は、これらの遺伝子の変異は、癌の発生、その結果、オンになっているTRK遺伝子につながりました。これらの研究は、そのための潜在的に強力な新しい治療法としてlarotrectinibこれらの形態の癌患者約5,000人。
この一連の研究では、ラロトレチニブは小児および成人において迅速で強力で持続的な抗腫瘍活性を有し、患者の年齢、腫瘍組織およびコンフルエントな状態を考慮することなくその固形腫瘍がTRKによって融合される我々のデータは、TRK融合が治療標的であることを確認するだけでなく、TRK融合陽性癌治療薬としてのラクロレチニブの可能性を実証している。
「TRK融合タンパク質は、タクロリムスおよび小児および成人の進行した固形腫瘍において高度に活性な分子の独自のサブセットを定義する」と、Hongは述べている。しかし、TRK融合を検出する能力を含むスクリーニング戦略も、この療法から恩恵を受ける可能性のある患者をよりよく同定するために進化し続ける必要がある。
また、臨床的に意味のある長期間にわたる反応が研究患者に観察されたが、フォローアップはさらにこの薬物の利点を確認したと付け加えた。