I risultati multidimensionali di larotrectinib sono stati pubblicati su NEJM il 21 febbraio dal professor David Hong, co-Principal Investigator, e da David Hyman, responsabile dello sviluppo precoce della droga presso il Memorial Sloan-Kettering Cancer Center.
I ricercatori hanno seguito 55 casi le manifestazioni comprendono fase adulta che studio, lo studio I-II di bambini e adolescenti e adulti e tre studio campione di uno studio di fase II in pazienti con reazioni avverse lievi. I pazienti eleggibili era stato precedentemente diagnosticato localmente avanzato o tumori solidi metastatici, ha ricevuto la terapia standard e hanno la funzione principale dello studio dell'organo inclusi 17 tipi di diagnosi di cancro unica, i neonati fibrosarcoma compreso (n = 7) ;. simulazione di adenocarcinoma mammario secretoria (n = 12); tiroide, del colon, del polmone e tumori stromali gastrointestinali (n = 20), ci sono altri 16 pazienti affetti da cancro.
Tutti i pazienti avevano recettore tropomiosina chinasi (TRK) oncogeni di fusione, le mutazioni in questi geni portano a gene TRK è attivata, con conseguente sviluppo del cancro. Questi studi suggeriscono che, larotrectinib come un nuovo potenzialmente potenti terapie per Circa 5.000 pazienti con queste forme di cancro.
In questa serie di studi, larotrectinib ha un'attività antitumorale rapida, potente e di lunga durata nei bambini e negli adulti e i loro tumori solidi sono fusi dalla TRK senza considerare l'età del paziente, il tessuto tumorale e lo stato confluente "I nostri dati non solo confermano che la fusione TRK è un bersaglio terapeutico, ma dimostrano anche il potenziale di larotrectinib come terapia terapeutica per il cancro positivo alla fusione TRK.
'TRK proteina di fusione definito imatinib Latorre bambini altamente attivi e adulti con tumori solidi avanzati sottoinsiemi molecolari unici,' Hong ha detto. 'I risultati mostrano, per l'integrazione dei malati di cancro TRK-positivi, uso a lungo termine larotrectinib è fattibile. Tuttavia, le strategie di screening che includono la capacità di rilevare la fusione TRK devono anche continuare ad evolversi per identificare meglio i pazienti che potrebbero beneficiare di questa terapia.
Hong ha aggiunto che mentre è stata osservata una risposta a lungo termine clinicamente significativa nei pazienti dello studio, il follow-up ha ulteriormente confermato il beneficio del farmaco.