Les résultats multidimensionnels du larotrectinib ont été publiés sur NEJM le 21 février par le professeur David Hong, co-chercheur principal, et par David Hyman, MD, responsable du développement précoce de médicaments au Memorial Sloan-Kettering Cancer Center.
Les investigateurs ont suivi 55 patients avec des réactions défavorables bénignes comprenant trois études d'études adultes de phase I, les études de phase I-II d'enfants, et les études de phase II d'adolescent et d'adulte Les patients éligibles ont été précédemment diagnostiqués avec localement avancé ou Tumeur solide métastatique, traitement standard reçu et principaux organes fonctionnels Cette étude a inclus 17 diagnostics uniques de cancer, y compris le fibrosarcome infantile (7 cas), l'adénocarcinome sécréteur du mimétisme du sein (12 cas), la thyroïde, le côlon et les poumons. Et les tumeurs stromales gastro-intestinales (20 cas), il y a 16 autres patients atteints de cancer.
Tous les patients présentent des tumeurs du gène de fusion TRK (tropomyosine receptor kinase), ces mutations entraînant l'activation du gène TRK, conduisant au développement du cancer, ce qui indique que le larotrectinib est une nouvelle méthode de traitement potentiellement puissante. Environ 5000 patients atteints de ces formes de cancer.
Dans cette série d'études, le larotrectinib a une activité antitumorale rapide, puissante et durable chez les enfants et les adultes, et ses tumeurs solides sont fusionnées par TRK sans tenir compte de l'âge du patient, du tissu tumoral et de l'état confluent "Hong a dit." Nos données non seulement confirment que la fusion TRK est une cible thérapeutique, mais démontrent aussi le potentiel du larotrectinib comme un cancer thérapeutique TRK-positif.
«Protéine de fusion TRK définie imatinib Latorre enfants très actifs et les adultes atteints de tumeurs solides avancées des sous-ensembles moléculaires uniques, Hong a dit. « Les résultats montrent, pour l'intégration des patients atteints de cancer TRK-positifs, l'utilisation à long terme larotrectinib est possible. mais il inclut la possibilité de détecter l'intégration de TRK doit continuer à élaborer des stratégies de dépistage afin de mieux identifier les patients susceptibles de bénéficier de cette thérapie.
Hong a ajouté que si la réponse durable observée dans l'étude ont une signification clinique chez les patients, mais un suivi continu peut encore confirmer les avantages du médicament.